Klinický výzkum nových léčiv je nezbytnou součástí vývoje nových léčivých přípravků. Jeho cílem je ověřit jejich bezpečnost, účinnost a kvalitu ještě před tím, než se začnou používat v běžné léčbě pacientů.
Vývoj nového léčivého přípravku je dlouhý a náročný proces, který obvykle trvá více než 10 let. Na jeho začátku jsou tisíce zkoumaných látek, ale jen malá část z nich se nakonec stane registrovaným léčivým přípravkem. Díky tomuto důkladnému procesu se k pacientům dostávají léčivé přípravky, jejichž přínosy a rizika byly pečlivě posouzeny.
Proč klinický výzkum existuje?
Hlavním cílem klinického výzkumu je zjistit, zda je nový léčivý přípravek bezpečný a účinný. Výzkumníci hledají odpovědi například na tyto otázky:
- Je léčivý přípravek pro člověka bezpečný?
- Jaká dávka je nejvhodnější?
- Jaké nežádoucí účinky se mohou objevit?
- Jak se léčivá látka v organismu vstřebává, zpracovává a vylučuje?
- Je nový léčivý přípravek účinnější nebo bezpečnější než dosud používaná léčba?
Jak probíhá vývoj nového léčivého přípravku?
Než může být nový léčivý přípravek podán pacientům, prochází nejprve preklinickým výzkumem. V této fázi je zkoumán například na buněčných kulturách nebo zvířecích modelech. Pokud výsledky prokážou slibnou účinnost a přijatelnou bezpečnost, může začít klinické hodnocení u lidí.
Fáze I
První fáze většinou probíhá u malé skupiny zdravých dobrovolníků (přibližně 20–40 osob). U některých léčivých přípravků, například v onkologii, jsou však do studie zařazeni již pacienti. Sleduje se především bezpečnost léčby, její snášenlivost a vhodné dávkování.
Fáze II
Do druhé fáze jsou zařazeni pacienti s daným onemocněním (obvykle 100–200 osob). Hodnotí se především účinnost léčby a dále její bezpečnost.
Fáze III
Třetí fáze zahrnuje stovky až tisíce pacientů. Nový léčivý přípravek se porovnává se standardní léčbou nebo s placebem (přípravkem bez léčivé látky). Cílem je potvrdit účinnost, bezpečnost a stanovit optimální způsob používání.
Fáze IV
Ani registrací vývoj nekončí. Po uvedení léčivého přípravku na trh pokračuje sledování jeho bezpečnosti a účinnosti v běžné klinické praxi. Díky tomu lze zachytit i vzácné nežádoucí účinky, které se nemusely projevit během předchozích fází klinického hodnocení.
Pokud se v kterékoli fázi ukáže, že léčivý přípravek není dostatečně účinný nebo jsou jeho rizika nepřijatelná, jeho další vývoj se ukončí.
Co znamenají pojmy používané v klinických studiích?
Multicentrická studie
Studie probíhá současně na více zdravotnických pracovištích, často v různých městech nebo státech. Všechna centra postupují podle stejného schváleného protokolu.
Randomizovaná studie
Účastníci jsou náhodně rozděleni do jednotlivých skupin. Jedna skupina dostává zkoumaný léčivý přípravek, druhá standardní léčbu nebo placebo. Náhodné rozdělení pomáhá zajistit objektivní výsledky.
Zaslepená studie
Jedna nebo více stran neví, kdo dostává zkoumaný léčivý přípravek a kdo standardní léčbu nebo placebo. Tím se snižuje riziko ovlivnění výsledků.
Jak se může pacient zapojit do klinické studie?
Pacient, který má zájem o účast v klinickém hodnocení, by se měl nejprve informovat, zda probíhá studie zaměřená na jeho onemocnění. Informace může získat od svého ošetřujícího lékaře, ve specializovaných centrech nebo v registrech klinických studií.
Kde získat informace o klinických studiích?
- Státní ústav pro kontrolu léčiv (SÚKL) – https://www.sukl.cz/leciva/klinicka-hodnoceni
- Clinical Trials Information System (CTIS) – oficiální evropský registr klinických studií: https://euclinicaltrials.eu/search-for-clinical-trials
- ClinicalTrials.gov – mezinárodní registr klinických studií: https://clinicaltrials.gov
Pokud pacient splňuje podmínky studie, je podrobně seznámen s jejím účelem, průběhem, očekávanými přínosy i možnými riziky. Tyto informace jsou součástí dokumentu nazývaného informovaný souhlas.
Každé klinické hodnocení musí být před zahájením schváleno Státním ústavem pro kontrolu léčiv (SÚKL) a nezávislou etickou komisí, které posuzují zejména bezpečnost účastníků a etickou stránku studie.
Účast v klinické studii je vždy dobrovolná. Pacient může kdykoli svou účast ukončit, aniž by to mělo vliv na jeho další zdravotní péči.
Je důležité vědět, že účast v klinické studii automaticky neznamená, že pacient dostane nový léčivý přípravek. V závislosti na typu studie může dostávat také standardní léčbu nebo placebo.
Jaké mohou být přínosy a rizika?
Možné přínosy
- možnost získat přístup k nové léčbě,
- pravidelné sledování zdravotního stavu odborníky,
- možnost přispět k vývoji léčby pro budoucí pacienty.
Možná rizika
- nový léčivý přípravek nemusí být účinnější než dosavadní léčba,
- mohou se objevit dosud neznámé nežádoucí účinky,
- studie může vyžadovat častější kontroly, vyšetření nebo návštěvy zdravotnického zařízení.
Jaké otázky si položit před vstupem do klinické studie?
Před rozhodnutím o účasti je vhodné zjistit:
- Jaký je cíl studie?
- Jaká vyšetření a návštěvy budou potřeba?
- Jaké jsou možné přínosy a rizika?
- Jaké nežádoucí účinky se mohou objevit?
- Existují jiné možnosti léčby?
- Jak léčba ovlivní běžný život?
- Jak dlouho bude studie trvat?
- Bude nutná hospitalizace?
- Jak je zajištěno pojištění účastníků studie?
Závěr
Klinické hodnocení je nezbytnou součástí vývoje nových léčivých přípravků. Díky němu lze ověřit jejich bezpečnost a účinnost ještě před uvedením do běžné léčebné praxe. Účast v klinické studii je vždy dobrovolná a každý účastník má právo být předem podrobně informován o jejím průběhu, možných přínosech i rizicích. Pokud zvažujete účast v klinickém hodnocení, poraďte se se svým ošetřujícím lékařem.
Autor: Mgr. Veronika Hurtová, Fakultní nemocnice Olomouc
Revize - červenec 2026
VYUŽIJTE ON-LINE PORADNU
Ptejte se odborných farmaceutů na oblast léčiv on-line. Rádi Vám zodpoví dotazy související se správným užíváním, dávkováním či (ne)vhodným užíváním léků či lékovými interakcemi nebo s dalšími tématy z oblasti lékárenství. Poradna je anonymní, pro rychlejší a co nejpřesnější odpověď je třeba vyplnit potřebné informace o Vás.
